Científicos descubren el "santo grial" para combatir una enfermedad que afecta a millones de personas en el mundo

Un nuevo descubrimiento abre nuevas oportunidades para el desarrollo de terapias para la enfermedad inflamatoria intestinal (EII, por sus siglas en ingles), una condición que afecta a millones de personas en todo el mundo. 

Este hito científico se centra en la identificación de una vía biológica crucial vinculada a la enfermedad. Los científicos han encontrado que esta puede ser abordada con medicamentos ya existentes, aunque requerirían adaptaciones específicas para este propósito. 

"Lo que hemos encontrado es una de las vías centrales que sale mal cuando las personas contraen una enfermedad inflamatoria intestinal y esto ha sido una especie de santo grial", explicó James Lee, líder del grupo del laboratorio de mecanismos genéticos de la enfermedad en el Instituto Francis Crick en Londres.

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Descubren un "desierto genético" que aumenta el riesgo de enfermedad inflamatoria intestinal

La enfermedad inflamatoria intestinal, que afecta a aproximadamente 7 millones de personas en todo el mundo, se origina cuando el sistema inmunológico ataca el intestino, desencadenando una serie de síntomas debilitantes que van desde dolor abdominal y pérdida de peso hasta diarrea y presencia de sangre en las heces.

Si bien ciertos medicamentos, como los esteroides, pueden aliviar algunos de estos síntomas, algunos pacientes requieren cirugía para extirpar partes del intestino dañado.

En este contexto, un equipo de científicos del Instituto Francis Crick en Londres realizó un importante descubrimiento después de investigar el "desierto genético": un tramo de ADN en el cromosoma 21 que no codifica proteínas y que históricamente se ha asociado con enfermedades autoinmunes.

A través de un artículo publicado en Nature, describieron cómo identificaron esta sección que actúa como un regulador de la expresión génica para genes cercanos. 

Este "potenciador" solo se observó en células inmunitarias conocidas como macrófagos, donde fortaleció la actividad de un gen llamado ETS2, aumentando así el riesgo de desarrollar enfermedad inflamatoria intestinal.

Edición genética revela el papel crucial de ETS2

Experimentos de edición genética han demostrado que el ETS2 juega un papel fundamental en el comportamiento inflamatorio de los macrófagos y su capacidad para dañar el intestino en la Enfermedad Inflamatoria Intestinal (EII).

"Ha habido una búsqueda durante algún tiempo de los impulsores centrales de este proceso patógeno, y esto es con lo que nos hemos topado", agregó Lee. 

Si bien no existen fármacos diseñados específicamente para atacar el gen ETS2, los investigadores descubrieron una categoría de medicamentos contra el cáncer conocidos como inhibidores de MEK que se creía que podrían disminuir la actividad de dicho gen. 

En experimentos de laboratorio, estos fármacos demostraron su eficacia para reducir la inflamación en muestras intestinales de pacientes con enfermedad inflamatoria intestinal (EII).

Los investigadores están dedicados a modificar el medicamento para que se focalice específicamente en los macrófagos del paciente. 

No obstante, aún están en la fase de concepción de un compuesto donde la estructura molecular del fármaco se vincule con un anticuerpo sintético diseñado para adherirse exclusivamente a las células específicas que son el objetivo.

Aún se requieren ensayos clínicos para evaluar si el fármaco adaptado disminuye la enfermedad inflamatoria intestinal (EII). Dado que los inhibidores de MEK ya se emplean en pacientes con cáncer, los investigadores confían en que el proceso podría concluir en un lapso de cinco años.